基因修饰行业之南模生物研究报告基因修饰技

（报告出品方/作者：兴业证券，孙媛媛、徐佳熹、杨希成）

1.南模生物：基因修饰动物模型产品与技术服务

上海南方模式生物科技股份有限公司（以下简称“南模生物”或“公司”）秉承“编辑基因，解码生命”为己任，聚焦生命科学研究和新药研发领域。通过以CRISPR/Cas、ES细胞打靶等基因编辑技术的应用创新为先导，公司打造了以模式生物基因组精准修饰、基因功能表型分析、药物筛选与评价为核心的技术平台，构建了覆盖人类基因的活体模型资源库，为人类基因组功能诠释、疾病发病机制阐明和新药新靶点发现提供相应的研究模型和技术手段，助力科研单位、创新药公司及CRO公司提升研发效率和创新水平。

凭借规模化的模型研发构建能力和丰富的模型资源储备，公司良好服务于国家和地方的产业创新战略，先后成为国家科技部“”计划生物技术领域疾病动物模型研发基地、上海市模式动物工程技术研究中心、上海市模式生物技术专业服务平台、上海市比较医学专业技术服务平台，是上海市“小巨人”企业和高新技术企业；同时，公司与中国科学院、复旦大学、上海交通大学、浙江大学、清华大学、北京大学等著名科所院校，医院、医院、医院，药明生物、信达生物、恒瑞医药、百济神州、中美冠科等知名创新药研发公司和CRO公司建立了良好合作关系。

凭借领先的基因修饰动物模型研发构建能力、丰富的模型储备和杰出的技术服务水平，公司与一批知名的科研客户和工业客户稳定合作，形成了领先的行业地位。公司营业收入规模逐年扩大，年度、年度、年度和年1-9月，公司营业收入分别为1.21亿元、1.55亿元、1.96亿元和1.90亿元，在公司的收入中，定制化模型、标准化模型、模型繁育、药效评价及表型分析、饲养服务为公司的主要业务，年，几项业务在公司主营业务占比分别为21.7%、27.3%、29.06%、9.24%、11.45%，这其中标准化模型业务增速较快，-年同比增速分别为87.36%、83.51%和35.48%，主要得益于公司在CRISPR/Cas技术方面的迅速发展。

在利润方面，随着公司主营业务的发展，公司的各项业务逐渐体现出规模效应，年度、年度和年1-9月，公司扣非归母净利润同比增速分别为.99%、.82%、65.61%。

公司的管理团队在模式动物领域拥有丰富的技术和管理经验储备。公司的核心技术人员费俭、孙瑞林、顾淑萍、王津津、朱海燕均具有博士研究生学历。团队耕耘多年，为公司基因敲除模式动物研发、生产和技术服务等方面打下了坚实的技术。模式动物服务需要准确把握客户需求，公司的总经理王明俊曾在多家生物试剂相关企业担任销售、市场等方面管理职务，对科研端和企业端生物实验室的需求和服务模式有深刻的理解和认识，工艺客户部总监拥有CRO公司多年的药效学评价服务管理经验，在客户服务、特别是药效学服务体系的构建和维系方面为公司打下了较好的基础。

2.动物模型行业概览

2.1模式动物的使用场景

药物研发方面：在药物研发方面，模式动物的主要应用场景在临床试验前，分药物发现阶段和临床前研究（药学研究及安全性评价等）阶段，主要的目的是对候选药物进行药效和成药性进行评价。评价需要构建多个维度（蛋白、细胞、动物等）的生物试验，验证候选药物是否真正能产生比较好的效果，这个主要被称为有效性或者药效，另一方面，有些候选药物在体外（就是蛋白和细胞的维度）试验中表现很好，但他在人体中并不能达到靶点位置，这就涉及成药性（药物的吸收、分布、代谢、排泄和毒性）方面，成药性团队也是在多个维度（蛋白、细胞、动物等）建立相关成药性的评价指标，用各类模型去预测分子的成药性质。

这些评价主要分为体外评价（蛋白、细胞层面）和体内（动物层面）评价，体外评价的最核心特征是高效和高可及性，可以在较短（往往1-3天）就可以完成测试，试验所需的蛋白或细胞也相对易得，但相关评价模型与人体的相关评价差距较远，因此更多在药物筛选、先导化合物发现与优化阶段时作相关候选药物对比时使用；

体内模型与人体的实际情况更为接近，因此在重要的节点（先导化合物确证，临床前候选化合物（PCC）提名和确证，临床前研究）时必须要通过进行体内试验确证，体内药效模型的难点在于需要在动物上体现特定靶点的特征，且该模型需要稳定表达，以EGFR突变抑制剂的研发为例，需要创造稳定的EGFR突变动物模型，才能有效反映药物的治疗情况,这也是基因修饰动物模型的重要性所在，对于同类型的靶点，在首次研发使用后可被研究该靶点的众多药物研究者进行多次使用，因此标准化模型具有规模化的潜力。

然而，以小鼠及更复杂动物为代表的动物模型也面临试验周期长的问题，不具备在早期进行高通量筛选的条件，因此以斑马鱼、线虫为代表的体积较小的动物有望体现出更高的通量（有可能放置在24、96等多孔板等筛选体系中，可以批量进行相关的筛选），斑马鱼针对其种属特征也可以在抗血管生成药物、中枢神经系统药物等领域发挥作用。

科研方面：科研层面的使用场景比药物研发更为广泛，药物研发只针对候选药物的评价，科研则会涉及多方面，具体包括已获批或在研药物的新机制研究、新靶点的发现与确证等基础研究领域，与药物研发相比，定制化的需求会更高，往往涉及基于全新靶点和全新作用机制的动物模型。

基因修饰动物模型服务产业链概览。基因修饰动物模型服务行业上游为生命科学工具行业，包括实验动物、实验设备、实验试剂、生物信息等领域；下游为生命科学和医学研究行业，包括科所院校、医药公司、CRO公司等研发活动实施主体。

2.2模式动物的行业规模

全球市场规模稳步增长。基因修饰动物模型服务行业隶属的动物模型服务行业，近年来规模增长较快，发展前景良好。根据GMI数据，年全球动物模型市场规模约为亿美元，预计年将增至亿美元，-年CAGR约为9.25%。

国内动物模型服务市场规模有很大提升空间。根据GMI数据，年，国内动物模型服务市场规模约11亿美元，预计年将增至15亿美元左右；基因修饰动物模型服务市场约为8亿美元，预计年将增至10亿美元左右。粗略推算，公司所占市场份额约为3%，反映了分散化的行业特点。而与国外发达市场相比，国内动物模型服务行业规模目前还较小，占全球市场总规模的比例还较低，市场规模及占比有较大提升空间。

基因修饰动物模型服务是动物模型市场的重要领域。按照使用的构建技术，动物模型市场主要对应CRISPR、ES细胞打靶、显微注射、核移植等技术类别。其中，前三类技术对应的为基因修饰动物模型，据GMI数据推算，年基因修饰动物模型服务市场规模约为亿美元，预计年将增至亿美元，占动物模型服务市场规模约67%；-年CAGR约为9.34%，规模增速略高于动物模型服务市场。公司所从事的基因修饰动物模型服务，是最主要的动物模型服务领域，具有广阔的市场空间和持续的增长趋势。

2.3模式动物的全球代表性公司

模式动物的需求随着业务模式和研究方式的变化逐渐转变，在CRISPR/Cas、ES细胞打靶技术成熟之前，科学研究者更多购买野生型小鼠，随着相关基因编辑技术的成熟，基因编辑的小鼠可以有效提高科研人员的试验效率，有望通过高效的供应体系和丰富的品系布局加速科研单位和相关制药企业/CRO公司的研发活动。全球模式动物的代表性公司主要有JacksonLaborotary，Charlesriver和Taconic，其中JacksonLaborotary和Taconic主要针对模式动物的相关服务，Charlesriver则以野生鼠为核心业务、基因编辑小鼠为补充，构建了基于动物的一体化动物供应+CRO服务体系。

JacksonLaborotary

美国国立卫生研究院（NIH）下属的非营利性研究机构，成立于年，是当前全球保有各类大小鼠品系最多的机构，主要从事功能基因组及人类疾病机制相关的基础研究，同时对外出售保有的动物品系及提供相关技术服务，其JAX小鼠已成为行业标准。年营业收入为4.41亿美元。目前JAX拥有多名员工，可为全球提供超过10种品系的具有明确基因背景的小鼠。JAX既拥有由美国国家癌症研究所(NationalCancerInstitute)指定的癌症中心(CancerCenter)，也同时拥有由美国国立卫生研究院(NationalInstitutesofHealth)资助的研究老龄相关病、阿尔茨海默氏病、精准遗传学及成瘾疾病的研究所。

Charlesriver

CharlesRiver是全球知名的CRO公司和动物模型服务提供商，发展历史悠久，业务范围广泛，具有全球领先的研发实力和产品服务体系，其主营业务包括动物模型、药物发现及安全评价CRO服务等。CharlesRiver财年实现营业收入29亿美元，其中动物模型相关收入为6亿美元，占营业收入的比重为20%左右。CharlesRiver提供的产品主要是药物研究常用的野生型及自发突变型动物模型，基因修饰动物模型相关收入占比不高，且品种较少。根据CharlesRiver

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